Новий прорив у генній терапії: NovaIscB – майбутнє редагування ДНК

Вчені з Інституту мозкових досліджень імені Макговерна при MIT та Бродського інституту MIT і Гарварду представили революційний інструмент для редагування ДНК, названий NovaIscB. Цей компактний білок, отриманий з бактеріального ферменту, має потенціал стати основою для нових генних терапій, що можуть ефективно лікувати або запобігати хвороби.

NovaIscB: компактність та ефективність

NovaIscB був створений на базі білків IscBs, які є частиною ОМЕГА-системи, природних попередників добре відомого Cas9 у системі CRISPR. Завдяки своїм невеликим розмірам, NovaIscB легко доставляється до клітин, що робить його перспективним для клінічного використання. На відміну від Cas9, IscBs є значно меншими, що дозволяє більш гнучко адаптувати їх для специфічних завдань без ризику надмірного обсягу інструментів.

Команда вчених під керівництвом професора Фенга Чжана провела ретельну роботу з оптимізації NovaIscB. Вони вивчали майже 400 різних IscB-ферментів, щоб знайти найефективніший варіант для редагування ДНК в людських клітинах. Використовуючи передові технології, такі як AlphaFold2, дослідники змогли спрогнозувати зміни у структурі білка, що значно прискорило створення NovaIscB.