Вчені з Інституту мозкових досліджень імені Макговерна при MIT та Бродського інституту MIT і Гарварду представили революційний інструмент для редагування ДНК, названий NovaIscB. Цей компактний білок, отриманий з бактеріального ферменту, має потенціал стати основою для нових генних терапій, що можуть ефективно лікувати або запобігати хвороби.

NovaIscB: компактність та ефективність
NovaIscB був створений на базі білків IscBs, які є частиною ОМЕГА-системи, природних попередників добре відомого Cas9 у системі CRISPR. Завдяки своїм невеликим розмірам, NovaIscB легко доставляється до клітин, що робить його перспективним для клінічного використання. На відміну від Cas9, IscBs є значно меншими, що дозволяє більш гнучко адаптувати їх для специфічних завдань без ризику надмірного обсягу інструментів.
Команда вчених під керівництвом професора Фенга Чжана провела ретельну роботу з оптимізації NovaIscB. Вони вивчали майже 400 різних IscB-ферментів, щоб знайти найефективніший варіант для редагування ДНК в людських клітинах. Використовуючи передові технології, такі як AlphaFold2, дослідники змогли спрогнозувати зміни у структурі білка, що значно прискорило створення NovaIscB.
Перспективи для медицини
NovaIscB вже продемонстрував свою ефективність у модифікації генетичного коду в експериментах на мишах, знижуючи рівень холестерину в їх крові. Це свідчить про потенціал його застосування в лікуванні генетичних захворювань у людей. Завдяки своїй компактності, цей інструмент може бути легко упакований в адено-асоційовані віруси, що є найбільш поширеним вектором доставки генних терапій.
Розробка NovaIscB вказує на нову еру в біомедицині, де гнучкість і ефективність генних інструментів можуть значно покращити якість життя пацієнтів з генетичними розладами. Вчені сподіваються, що їх підхід до раціонального проектування білків стане основою для майбутніх інновацій у цій галузі.